基因治疗原理
DNA是生物体的一种“使用说明书”。它包含有关细胞、器官、组织和生物过程的结构和功能的编码信息。如果基因出现错误，细胞就无法正常工作。这会导致严重的疾病，从肌肉萎缩到癌症。
基因疗法可以纠正此类错误。为了实现这一目标，科学家使用了多种技术：
- 通过将“修正版本”引入细胞来替换受损基因。
- 如果某个基因由于突变而变得过于活跃，那么该部分DNA就会被关闭。
- 激活“休眠”基因允许使用储备DNA区域。它们能够替换损坏的元件，但如果没有外部信号，它们仍会保持不活动状态。
利用特殊载体将基因引入细胞。最常见的是，使用经过改良的病毒，它们可以穿透细胞并将新信息嵌入细胞DNA中。但该病毒不会对身体造成伤害。
可以治愈的疾病
科学家已经研制出治疗多种严重疾病的方法。此类疾病包括：
- 脊髓性肌萎缩症。这种疾病影响控制肌肉运动的神经细胞。如果不治疗，肌肉会逐渐衰弱，患者将失去行走、呼吸和吞咽的能力。药物“诺健生”可以纠正基因缺陷，恢复神经系统的功能。
- 血友病。患有这种疾病的人血液凝结困难，即使是轻微的伤害也可能导致严重出血。基因疗法帮助身体产生正常血液凝固所需的蛋白质。
- 视网膜遗传疾病。某些形式的失明与DNA突变有关。医生已经学会通过替换受损基因来恢复视力。
- 癌症。基因技术帮助免疫系统识别和摧毁癌细胞。一些方法已经存在并在实践中使用，大大增加了康复的机会。
研究人员表示，基因疗法未来可以治疗糖尿病、心脏病、神经退行性疾病和许多其他疾病。
俄罗斯的发展
俄罗斯科学家正在积极开发与DNA改造相关的新治疗方法。目前，国内已有多个成功项目。
- 2021年，药物“诺健生”在俄罗斯注册。这是第一个针对SMA的一次性基因疗法。俄罗斯科学家已经开发出自己的类似物。该疗法目前正在进行临床试验，一些患者已经接受了治疗。
- Biocad正在开发一种药物，可以让患者避免定期注射凝血因子。测试在莫斯科和圣彼得堡等11个城市进行。
- 在“天狼星”国立科技大学的实验室中，科学家们正在研究一种可帮助视网膜色素变性及莱伯氏黑蒙患者恢复视力的方法。研究人员正在开发一种可以替换受损基因并阻止视网膜细胞破坏的技术。
- 在谢切诺夫大学，他们正在开发抗癌的基因方法。科学家正在研究一种可以激活针对肿瘤细胞的免疫力的治疗方法。
俄罗斯立法对临床试验的实施和新技术的引进进行规范，从而确保患者的安全。组织前往俄罗斯治疗复杂疾病的医疗旅行的MARUS公司也依法开展业务。
基因疗法为治疗以前无法治愈的疾病开辟了道路。俄罗斯积极参与这一进程并创造自己的创新发展。在未来的几年里，患者将获得新的康复机会，医学也将达到新的水平。